干細(xì)胞治療的春天：三大政策或?qū)⒊雠_(tái)

發(fā)稿時(shí)間：2015-08-20來(lái)源：圣谷同創(chuàng)

2 月26日，國(guó)家科技部發(fā)布了《國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施方案》（征求意見(jiàn)稿），科技部將會(huì)同有關(guān)部門(mén)，啟動(dòng)國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞 與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)試點(diǎn)工作，加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面的投入與布局。這一舉措預(yù)示著備受爭(zhēng)議的干細(xì)胞治療迎來(lái)了新一輪的曙光。

干 細(xì)胞產(chǎn)業(yè)有3種不同的商業(yè)模式，產(chǎn)業(yè)鏈的上游主要是干細(xì)胞的采集及存儲(chǔ)業(yè)務(wù)，中游是干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)，下游是干細(xì)胞移植及治療。中國(guó)在干細(xì)胞儲(chǔ)存技術(shù)領(lǐng)域的 發(fā)展一直和世界保持同步，并在近十多年間走在了世界前列。在研究領(lǐng)域，從2004年至2013年，我國(guó)干細(xì)胞研究的文章從234篇增加到3779篇，數(shù)量 增長(zhǎng)了近17倍，學(xué)術(shù)論文發(fā)表總數(shù)量?jī)H次于美國(guó)，居世界第二。然而，雖然上游和中游都達(dá)到世界領(lǐng)先水平，但下游的干細(xì)胞治療領(lǐng)域卻一直不太樂(lè)觀(guān)。

國(guó)內(nèi)外干細(xì)胞下游產(chǎn)業(yè)的差距

早 在 2004年12月，我國(guó)第一個(gè)干細(xì)胞創(chuàng)新藥物——中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所研發(fā)申報(bào)的“骨髓原始間充質(zhì)干細(xì)胞”，就拿到了CFDA頒發(fā)的一期臨床試驗(yàn) 批件。2006 年4月，該藥物獲二期臨床試驗(yàn)批件。在國(guó)家臨床藥理基地完成安全性、有效性研究后，該藥物于2008年9月向CFDA提交了三期臨床試驗(yàn)申報(bào)材料，到目前 還沒(méi)有下文。

除 2005、2006 年有另外兩個(gè)干細(xì)胞藥物拿到臨床試驗(yàn)批件之外，8 年來(lái)國(guó)內(nèi)申報(bào)的其它干細(xì)胞藥物都沒(méi)有獲得臨床批件。目前國(guó)內(nèi)獲批上市的干細(xì)胞藥物仍為零。

世界上已經(jīng)批準(zhǔn)的部分干細(xì)胞治療藥物

與我國(guó)的狀況形成鮮明對(duì)比的是，國(guó)外在干細(xì)胞治療領(lǐng)域喜訊頻出，近日，歐盟更是傳來(lái)突破性的消息。

日 前，西方世界首個(gè)干細(xì)胞治療產(chǎn)品Holoclar獲得歐盟委員會(huì)（EC）有條件批準(zhǔn)，用于因（物理或化學(xué)因素所致）眼部灼傷導(dǎo)致的中度至重度角膜緣干細(xì)胞 缺乏癥（limbal stem-cell deficiency，LSCD）成人患者的治療。Holoclar由意大利凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）研發(fā)，是獲批的首個(gè)含干細(xì)胞的先進(jìn)治療產(chǎn)品，也是首個(gè)用于治療角膜緣干細(xì)胞缺乏癥（LSCD）的產(chǎn)品。

歐盟干細(xì)胞研究正處于勃勃生機(jī)的“開(kāi)花結(jié)果”階段，盡管部分研究仍處于前沿的科學(xué)探索，但系列的主要研究活動(dòng)已轉(zhuǎn)向應(yīng)用研究或商業(yè)化應(yīng)用開(kāi)發(fā)前期。

再 把目光移向日本；去年9月12日，日本理化研究所（RIKEN）的研究小組宣布，他們利用能發(fā)育成多種細(xì)胞的iPS細(xì)胞制成視網(wǎng)膜細(xì)胞，并于當(dāng)日移植到一 名滲出型老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界首例利用iPS細(xì)胞完成的移植手術(shù)。9月18日，該名女子從兵庫(kù)縣神戶(hù)市尖端醫(yī)療中心醫(yī)院出院，沒(méi)有出現(xiàn)并 發(fā)癥，視力恢復(fù)情況良好。

此外，上周五，大日本住友制藥公司宣布，已于今年2月底在神戶(hù)市中央?yún)^(qū)的港島內(nèi)設(shè)立一家藥品生產(chǎn)企業(yè)，將致力于使用誘iPS細(xì)胞治療眼病。RIKEN認(rèn)定的風(fēng)險(xiǎn)企業(yè)HEALIOS也出資一半。

干細(xì)胞三大政策難道真的要破繭而出了？

在科技部發(fā)布的堪稱(chēng)我國(guó)干細(xì)胞研究五年規(guī)劃（2015-2020年）的上述實(shí)施方案中，干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用被列為重點(diǎn)任務(wù)之一，但我國(guó)要想實(shí)現(xiàn)從干細(xì)胞研究到應(yīng)用的跨越，仍需走很長(zhǎng)的路。

據(jù) 了解，2009 年 5 月，衛(wèi)生部出臺(tái)文件，把干細(xì)胞劃為需要嚴(yán)格管制的“第三類(lèi)治療技術(shù)”，認(rèn)為其“涉及重大倫理問(wèn)題，安全性、有效性尚需經(jīng)規(guī)范的臨床試驗(yàn)研究進(jìn)一步驗(yàn)證”。 令人費(fèi)解的是，此后相關(guān)配套措施一直沒(méi)有出臺(tái)，一些企業(yè)和單位暗度陳倉(cāng)，干細(xì)胞治療出現(xiàn)了遍地開(kāi)花的混亂局面。

為此，衛(wèi)生部 于 2011 年10月發(fā)布文件，要求對(duì)臍帶血造血干細(xì)胞采集和應(yīng)用采取多個(gè)措施強(qiáng)化監(jiān)管。其后不久，衛(wèi)生部又下發(fā)《關(guān)于開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通 知》，要求停止在治療和臨床試驗(yàn)中試用任何未經(jīng)批準(zhǔn)使用的干細(xì)胞，并停止接受新的干細(xì)胞項(xiàng)目申請(qǐng)。國(guó)內(nèi)的干細(xì)胞臨床研究，由此進(jìn)入“冬眠”。

對(duì)此，業(yè)內(nèi)人士表示，對(duì)干細(xì)胞的監(jiān)管是無(wú)可厚非的，但是叫停后應(yīng)該盡快出臺(tái)新的監(jiān)管政策，而不是一味的停滯不前。

為解決我國(guó)干細(xì)胞治療領(lǐng)域存在的一系列問(wèn)題，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委會(huì)同CFDA在去年12月底召開(kāi)“干細(xì)胞臨床研究專(zhuān)家委員會(huì)第九次會(huì)議”，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)界的各項(xiàng)意見(jiàn)，已形成專(zhuān)文報(bào)送上級(jí)。

有 知情人士透露，干細(xì)胞研發(fā)領(lǐng)域的監(jiān)管政策已獲基本共識(shí)。這一監(jiān)管政策由三大文件構(gòu)成，包括《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法》、《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究基地管理 辦法》和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則》，三部法規(guī)分別針對(duì)干細(xì)胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面進(jìn)行了系統(tǒng)規(guī)范。

最近細(xì)心的人業(yè)內(nèi)人士觀(guān)察到了一個(gè)讓人充滿(mǎn)希望的小細(xì)節(jié)。3月5日，中源協(xié)和子公司和澤生物在食藥監(jiān)總局申報(bào)的治療用生物制品新藥--臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞抗肝纖維化注射液（CXSL1200056）獲得“在審批”階段，見(jiàn)下圖：

在審批一般在20日內(nèi)給出意見(jiàn)，除非經(jīng)部長(zhǎng)批準(zhǔn)后可以延續(xù)10日，也就是30（工作）日內(nèi)肝纖維化注射液就會(huì)有審批意見(jiàn)。中源協(xié)和治療的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞抗肝纖維化注射液一旦獲批，即可進(jìn)入臨床許可，而我國(guó)干細(xì)胞臨床審評(píng)自2009 年來(lái)一直處于停滯不前狀態(tài)。

究竟結(jié)果會(huì)怎么樣呢？難道備受關(guān)注的干細(xì)胞三大政策真的要破繭而出了？此次發(fā)布的科技部《國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施方案》（征求意見(jiàn)稿）提出以招標(biāo)的新方式委托項(xiàng)目，也似乎預(yù)示著國(guó)家對(duì)干細(xì)胞項(xiàng)目有松綁的態(tài)勢(shì)。

不是沒(méi)有能力，只是缺乏機(jī)會(huì)

據(jù)Visiongain提供的市場(chǎng)調(diào)研數(shù)據(jù)，全球2011年干細(xì)胞療法的市場(chǎng)份額達(dá)27億美元，預(yù)計(jì)到2016年，市場(chǎng)份額將達(dá)88億美元。目前，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正處于大規(guī)模產(chǎn)業(yè)化的黎明階段，各種顛覆性技術(shù)陸續(xù)突破，各種產(chǎn)業(yè)化嘗試如雨后春筍。

中 國(guó)做干細(xì)胞研究的科研人員有很多原創(chuàng)性的成果，但由于現(xiàn)有政策的限制，這些成果無(wú)法進(jìn)行進(jìn)一步的推廣。監(jiān)管政策出臺(tái)將顯著加速干細(xì)胞的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。首先是 干細(xì)胞藥物審批有望提速，目前已有不少有實(shí)力的研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)做好了從硬件到軟件的準(zhǔn)備工作，待政策放開(kāi)即可啟動(dòng)產(chǎn)業(yè)化；其次是干細(xì)胞臨床研究與應(yīng)用將更 加活躍。

3月4日，在申萬(wàn)宏源制藥舉辦的“干細(xì)胞治療”專(zhuān)家深度電話(huà)會(huì)議中，專(zhuān)家表示該《征求意見(jiàn)稿》的發(fā)布反應(yīng)了國(guó)家對(duì)干 細(xì)胞治療的態(tài)度上的兩大轉(zhuǎn)變。首先國(guó)家意識(shí)到由于之前政府在干細(xì)胞研究的態(tài)度上偏于保守，導(dǎo)致前期研究停留在基礎(chǔ)研究階段上，沒(méi)有做到更好的向臨床轉(zhuǎn)化； 第二：在我國(guó)，不管是胚胎干細(xì)胞、ips細(xì)胞還是組織干細(xì)胞的研究一直沒(méi)有辦法深入下去，因?yàn)檫@些研究在做完動(dòng)物實(shí)驗(yàn)后需要在臨床上得到反饋，然后進(jìn)一步 優(yōu)化干細(xì)胞研究的結(jié)果，但因?yàn)槲覈?guó)政策未能開(kāi)放，所以干細(xì)胞的研究一直停留在基礎(chǔ)研究階段。從征求意見(jiàn)稿中可以看出，我國(guó)政府對(duì)上述的弊端有一定認(rèn)識(shí)，并 且從征求意見(jiàn)上列出的幾項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)中可以看出政府對(duì)于下一步該怎么做有了進(jìn)一步的打算。

此外，在上述電話(huà)會(huì)議中，專(zhuān)家表示，國(guó)內(nèi)最有可能開(kāi) 放到臨床階段的是是間充質(zhì)干細(xì)胞，因?yàn)殚g充質(zhì)干細(xì)胞治療譜非常廣泛，可靠性比較高。具體到ips細(xì)胞，國(guó)家可能會(huì)在出臺(tái)相關(guān)政策時(shí)將其一起圈進(jìn)去。胚胎干 細(xì)胞的開(kāi)放可能還僅限于實(shí)驗(yàn)室范圍，因?yàn)椴还苁窃趪?guó)外還是國(guó)內(nèi)，它在倫理上的爭(zhēng)議是比較大的。

總的來(lái)說(shuō)，我們?nèi)钡牟皇羌夹g(shù)、而是放手去做的機(jī)會(huì)。政策沒(méi)有突破的話(huà)，干細(xì)胞應(yīng)用的最后一公里想要走好，走到世界的前端會(huì)受到很大的限制。干細(xì)胞治療能否迎來(lái)春天，就看國(guó)家的支持的態(tài)度和力度了。

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小編徹底暈倒了。這篇文章是小編昨天下午寫(xiě)的。當(dāng)時(shí)查的時(shí)候還在“在審批”狀態(tài)。剛剛再去一查。又退回了“在審評(píng)”狀態(tài)。狀態(tài)開(kāi)始時(shí)間還顯示的是2015-3-10 9:39:13 。