國家

政策特征及現(xiàn)狀描述

美國

1983年頒布《罕見病藥物法案》并不斷修訂；

監(jiān)管費(fèi)用減免，50％的稅收抵免：在臨床支出，臨床研究資助，醫(yī)療器械和病患專用食品，研究經(jīng)費(fèi)支持，快速審批等方面；

罕見病藥物享有7年獨(dú)占期；

罕見疾病法案（2002年）：成立罕見疾病辦公室增加聯(lián)邦資金，開發(fā)罕見病的治療方法；

加強(qiáng)罕見疾病預(yù)防與診斷。

新加坡

1991年頒布《罕見病藥物特許令》并不斷修訂；

罕見病藥物享有10年獨(dú)占期；

罕見病藥物擁有優(yōu)先注冊權(quán)

進(jìn)口藥物需有醫(yī)藥保管，并指定相關(guān)醫(yī)生等專業(yè)人員保管。

日本

1993年頒布《罕見病用藥管理制度》并不斷修訂；

6％的稅收抵免：國家給予指導(dǎo)和幫助，加速罕見病藥物的評審過程；

罕見病藥物享有10年獨(dú)占期；

激勵研究所、大學(xué)、醫(yī)院開發(fā)罕見病的治療方法和藥物，給予專用資金支持；對首家公司有政策優(yōu)惠；

加強(qiáng)罕見疾病預(yù)防與診斷。

澳大利亞

1997年建立《罕見病藥物綱要》

與美國FDA緊密合作，執(zhí)行美國標(biāo)準(zhǔn)

罕見病藥物享有5年獨(dú)占期；

藥品福利計劃，提供補(bǔ)貼使患者可買起藥物

加拿大

無相關(guān)制度，有相關(guān)支持緊急用藥機(jī)制

罕見病研發(fā)享科學(xué)實(shí)驗(yàn)研究的稅收抵免政策

市場獨(dú)占期基于標(biāo)準(zhǔn)專利保護(hù)，有條件批準(zhǔn)，減少市場需求量少的藥品費(fèi)用

大部分（63%）美國罕見病在加拿大得到認(rèn)可

歐盟

1999年實(shí)施《歐盟罕見病行動方案》

罕見病藥物享有10年獨(dú)占期；

孤兒藥享科研激勵、費(fèi)用減免政策

可以遠(yuǎn)程網(wǎng)絡(luò)協(xié)助和政府支持

歐盟各國建立與罕見病相關(guān)的激勵政策、獨(dú)立藥品管理

韓國

2003年實(shí)施《罕見病用藥指導(dǎo)》

罕見病藥物享有6年獨(dú)占期；

罕見病藥物加速審批，政府承擔(dān)1/2-1/3的花費(fèi)

中國

中國試點(diǎn)項(xiàng)目：提供和使用指南，創(chuàng)建注冊管理機(jī)構(gòu)，并鼓勵對罕見疾病進(jìn)行分子檢測；

政府支持，臨床醫(yī)生與患者通過網(wǎng)絡(luò)建立關(guān)系；

“罕見疾病臨床隊(duì)列研究”：研究計劃將建立2020年中國統(tǒng)一的國家登記制度大型隊(duì)列研究將檢查分、診斷、治療和罕見疾病的預(yù)后；

對首批21個罕見病藥品和4個原料藥進(jìn)行政策減免。